Illustrazione di Niklas Elmehed

Premio Nobel per la Chimica al CRISPR/Cas9 per l'editing genetico

Quest’anno il Premio Nobel per la chimica è stato assegnato alla biochimica francese Emmanuelle Charpentier, che attualmente lavora presso l’Istituto Max Planck di Berlino (Germania) e alla biochimica americana Jennifer Doudna dell’Università della California Berkeley (USA).

Le due ricercatrici dividono equamente il premio per la scoperta di un innovativo e potente strumento di modificazione genetica denominato CRISPR/Cas9 (acronimo dell’inglese Clustered regularly interspaced short palindromic repeats associated protein 9). Grazie a questa tecnologia è oggi possibile modificare in laboratorio il materiale genetico di microrganismi, piante ed animali con estrema precisione, in modo più facile, e al contempo più economico, rispetto alle metodologie preesistenti.

Come spesso avviene per le scoperte scientifiche più rivoluzionarie, la scoperta di questo sistema è stata del tutto accidentale. La ricercatrice Emmanuelle Charpentier stava studiando il batterio patogeno Streptococcus pyogenes, quando ha identificato una piccola molecola di acido ribonucleico (RNA) in grado di ricoprire un ruolo essenziale all’interno un sistema immunitario primordiale dei batteri. Tale molecola di RNA in concerto con altre proteine si è rivelata in grado di disarmare i batteriofagi, virus che attaccano i batteri, scindendo il loro DNA.
In collaborazione con la ricercatrice Jennifer Doudna, un’esperta di fama mondiale nello studio del RNA, le due ricercatrici sono riuscite prima a comprendere al meglio il meccanismo di funzionamento di queste “forbici molecolari” e in una seconda fase, a creare, attraverso tecniche di ingegnerizzazione, un sistema artificiale semplificato e molto più maneggevole e in grado di riconoscere e tagliare qualsiasi sequenza di DNA in modo estremamente preciso.

La possibilità di riscrivere il codice della vita in poche settimane ed in maniera selettiva e semplice sta avendo un impatto rivoluzionario sulla ricerca nelle scienze della vita.
Questa tecnologia si è dimostrata valida sia su organismi semplici come lievito del pane che su organismi complessi come le piante e l’uomo. Grazie a questa tecnologia si sono potute generare nuove specie di piante resistenti a muffe, parassiti e siccità. In campo biomedico, questo nuovo strumento sta contribuendo allo sviluppo di nuove terapie contro il cancro e può realizzare il sogno di curare le malattie genetiche ereditarie.

Prof. Alessandro Angelini